Как сообщает научное издание Science, перспективному генетическому редактору CRISPR/Cas9 удалось исправить дефект в ДНК собак, провоцирующий появление миодистрофии Дюшенна. Ранее этот дефект поддавался исправлению в лабораторных клеточных культурах и в ДНК мышей.
"Миодистрофия Дюшенна — это редкое, но очень тяжелое генетическое заболевание, которое поражает в основном мальчиков. Люди, страдающие этим недугом, умирают, не достигнув даже 20 лет», - рассказывают американские ученые, которым удалось приблизиться к лечению редкой болезни.
В опыте над собаками был применен специальный вирус, доставивший редактирующие вещества в каждую отдельную клетку организма. Результаты эксперимента с собаками оказались положительными.
