Медики из США разработали уникальный генетический препарат, чтобы излечить девочку от редкой нейродегенеративной болезни Баттена.
В ходе лечения специалисты обнаружили у Милы Маковец необычную мутацию, которая привела к развитию редкой болезни. Именно поэтому исследователям пришлось разработать новое лекарство, применимое только для данного случая. Они создали антисмысловой олигонуклеотид, который снизил тяжесть симптомов болезни. Таким образом, американские медики продемонстрировали пример персонализированной медицины, в которой препарат, метод его создания и принцип работы были разработаны исключительно под конкретного пациента. Ранее подобных случаев суперперсонализированной медицины не было в практике медиков.
Стоит отметить, что лекарства от болезни Баттена, как и от большинства нейродегенеративных болезней, сегодня все еще не существует.
