Уже десять больных гемофилией B людей излечились от неё благодаря генной терапии, проводимой компанией Spark Therapeutics в сотрудничестве с Pfizer. Суть метода состоит во введении человеку гена усиленного фактора IX, который побуждает печень вырабатывать фермент, способствующий свёртыванию крови.
Принятое в современном мире лечение гемофилии – регулярные инъекции такого фермента. Новое открытие делает реальной перспективу победить болезнь окончательно.
Гемофилия – достаточно редкое наследственное заболевание, которое проявляется в затруднённом свёртывании крови и спонтанных кровоизлияниях. Эту болезнь долгое время называли «королевской» – близкородственные браки (что не редкость среди монарших особ) повышали шансы принцев и принцесс родиться с гемофилией.
