Команда американских ученых сообщила об успешном испытании генной терапии в лечении младенцев от иммунодефицита. Экспертам удалось доказать эффективность и безопасность терапии.
Х-сцепленный тяжелый иммунодефицит является наследственным заболеванием, которое способно оставить ребенка без приобретенного иммунитета на всю жизнь. Чтобы спасти детей, им необходимо найти доноров для пересадки костного мозга. Если этого не происходит, они умирают уже в первый год своей жизни. Причиной столь короткой жизни являются случайные инфекции, к которым ребенок подвержен, а без иммунитета ему с ними не справиться.
Исследователи из США предложили альтернативу трансплантации – генную терапию. Эксперты уже провели первую фазу клинических испытаний терапии и доказали ее эффективность и безопасность. В эксперименте приняли участие восемь больных.
