В США генная терапия поможет излечить наследственную слепоту

Управление по качеству продовольствия и медикаментов США одобрило технологию, которая может вернуть зрение людям, больным амаврозом Лебера – передающейся по наследству болезнью, из-за которого в их глазах не вырабатывается нужный для работы сетчатки белок.

Суть метода в следующем: в глазное яблоко вводится специально выведенный вирус, который и должен «починить» проблемный ген RPE65. Процедура длится меньше часа, а уже через год большинство пациентов могут видеть.

Вот только лечение будет не по карману большинству пациентов: за него запрашивают 850 тысяч долларов. Что поделать? Цены на медикаменты в США не регулируются государством, а компания-производитель Spark Therapeutics ссылается на затратность метода…