Молекулярные биологи из Северо-Западного университета США разработали полимерную молекулу, препятствующую образованию токсичных белковых клубков в нейронах при болезни Хантингтона. Мутация в гене HTT приводит к формированию этих клубков, вызывая массовую гибель клеток мозга. Новый препарат взаимодействует с белком VCP, ответственным за стабильность белковых комплексов, предотвращая взаимодействие с мутировавшим белком HTT и защищая митохондрии от разрушения.
Предыдущие попытки использовать короткие пептиды для разделения VCP и HTT были менее эффективны из-за их малого размера. Полимерная молекула оказалась более действенной, увеличив срок её активности в 2000 раз.
Эксперименты на мышах с геном HTT показали замедление распада митохондрий и улучшение двигательной функции без серьёзных побочных эффектов. Этот прорыв может стать основой для новых методов лечения болезней, связанных с неправильной укладкой белков.
