Стало известно, что биотехнологическая компания Bluebird Bio собирается возобновить клинические испытания генной терапии серповидно-клеточной анемии. В феврале данные испытания остановились после того, как у одного из участников обнаружили острый миелоидный лейкоз.
Ранее компания сообщала, что по факту выявленного острого миелоидного лейкоза было проведено расследование. Выяснилось, что связь развития данного заболевания с терапией является крайне низкой. Теперь компания Bluebird Bio снова обращается в Управление по контролю за продуктами и лекарствами США, чтобы получить разрешение на продолжение испытаний. Известно, что генная терапия работает за счет взятия собственных гемопоэтических стволовых клеток пациента и использования лентовирусного вектора для вставки здоровой копии гена.
Bluebird Bio изучила раковые клетки пациента с острым миелоидным лейкозом и обнаружила, что ДНК вектора включена в их геном.
