Группа международных учёных сообщила, что врождённую глухоту можно вылечить генной терапией. Пока предварительные испытания показали, что победить недуг можно, если его первопричиной является дисфункция белка отоферлина. Полный доклад учёных по проведённой работе есть в издании MIT Technology Review. Известно также, что над данным направлением работали учёные из США, Китая, Великобритании и Испании.
На фоне этого успеха учёных компания Regeneron разработала препарат DB-OTO. В его составе тот самый ген отоферлин и промотор Myo 15. С помощью последнего компонента обеспечивается преобразование гена в функциональный белок. Сообщается, что пока препарат проходит клинические испытания.
Напомним, глухотой в мире страдают 450 миллионов человек. Около 70% всех случаев – врождённые. Около 3% людей имеют дефектный ген отоферлин, который и научились восстанавливать учёные.
