Исследователи из Калифорнийского университета в Сан-Франциско и компании Contineum Therapeutics разработали новый препарат, способствующий восстановлению миелиновой оболочки, повреждённой различными заболеваниями, такими как рассеянный склероз. Если PIPE-307 покажет свою эффективность на людях, это может позволить устранить последствия болезни.
Действие PIPE-307 направлено на рецептор M1R, который является негативным регулятором созревания и дифференциации олигодендроцитов, отвечающих за образование миелина. Блокировка этого рецептора позволяет отросткам олигодендроцитов обвивать аксоны, что приводит к формированию новой миелиновой оболочки.
Ключевым моментом было подтверждение присутствия M1R в клетках, способных восстанавливать повреждённые нервные волокна, что было достигнуто с использованием токсина из яда зеленой мамбы.
В 2021 году успешно завершилась первая фаза клинических испытаний, подтвердившая безопасность PIPE-307. В настоящее время проходит вторая фаза с участием пациентов с рассеянным склерозом.
«У всех пациентов с рассеянным склерозом наблюдается определённая степень демиелинизации, — отмечает соавтор исследования Ари Грин. — Надеемся, что препарат поможет не только остановить болезнь, но и излечить её».