Учеными из Америки для лечения синдрома Вольфрама была разработана генная терапия.
Синдром Вольфрама - это одна из самых тяжелых форм диабета. Для его лечения медики создали генную терапию, которую уже проверили на грызунах. Эксперты обращают внимание на то, что метод редактирования генома для исправления генетического дефекта они использовали впервые.
Во время исследования специалисты использовали стволовые клетки, а также новую версию геномного редактора CRISPR. Она устраняет конкретные дефекты в геноме человека, а также млекопитающих. Для того, чтобы вылечить мышей, страдающих от диабета первого типа, ученые использовали клетки из организмов носителей синдрома Вольфрама. Как выяснилось, уровень сахара в крови у мышей через две недели после эксперимента начал нормализироваться. Также оказалось стабильным состояние грызунов через полгода наблюдений.
