Группа ученых из США разработала новую методику лечения одной из самых тяжелых форм диабета – синдрома Вольфрама. Для этого они применили генную терапию.
Синдром Вольфрама - это редкое генетическое заболевание, которое связано с появлением ряда мутаций в генах. Они играют важную роль в производстве определенных белков в разных типах клеток. Причины повреждения данных генов до сегодняшнего дня остаются неизвестными, но именно они приводят к развитию серьезных болезней. Ученые из университета Вашингтона в Сент-Луисе в ходе лечения синдрома Вольфрама предложили использовать генную терапию. Идея была проверена в эксперименте с лабораторными мышами.
Исследователи в геноме перепрограммированных стволовых клеток смогли исправить так называемую опечатку. Специалисты также использовали их для того, чтобы выращивать бета-островки Лангерганса поджелудочной железы. Они вырабатывают инсулин.
