В перспективе генная терапия может применяться не только для лечения редких наследственных патологий, но и для борьбы с широко распространёнными заболеваниями, включая сердечно-сосудистые. Об этом в интервью «Известиям» рассказал профессор кафедры генетики МГУ, доктор биологических наук Михаил Скоблов. Однако он отметил, что создание таких препаратов остаётся сложной задачей из-за многофакторной природы большинства подобных болезней.
По словам учёного, исследования в этой области ведутся уже несколько лет. Одним из самых заметных достижений стала CAR-T-клеточная терапия, доказавшая высокую эффективность при лечении ряда онкологических заболеваний крови. При этом эксперт подчеркнул, что распространённые патологии обычно вызваны не единичной мутацией, а сочетанием десятков и сотен генетических особенностей, образа жизни и факторов среды. Поэтому разработать универсальную генную терапию для них значительно труднее, чем для редких моногенных болезней, где воздействие направлено на конкретный ген.
Сдерживающим фактором остаются вопросы безопасности. Несмотря на длительные исследования, число одобренных препаратов невелико. В ходе испытаний фиксировались случаи высокой токсичности, опасных иммунных реакций и снижения терапевтического эффекта, что приводило к приостановке отдельных клинических исследований. Для широкого внедрения генной терапии в практику требуется продолжительный период испытаний, чтобы подтвердить эффективность и биобезопасность разработок.