Экспертам в области генетического анализа удалось исправить мутацию, которая зачастую приводит к заболеванию под названием кистозный фиброз. Они получили результаты в 5 процентах клеток, на которых проводились исследования. Выяснилось, что для лечения данного заболевания необходимо, чтобы в легких пациента было приблизительно 10-15 процентов подобных клеток.
Научные специалисты исправили мутацию в гене человеческого организма, которая приводит к развитию кистозного фиброза. Известно, что данное заболевание является одним из самых распространенных из орфаидных, так как на сегодняшний день больше 3 000 человек по всей России страдают от данного недуга.
Ученые провели работу на клеточной линии и плюрипотентных стволовых клетках пациента, больного кистозным фиброзом. В результате им удалось откорректировать практически 3% клеток, а в культуре стволовых клеток пациента - 5 процентов. По словам ведущего автора научной работы, данные результаты в будущем помогут лечить такие болезни.
