Стало известно, что впервые американцы стали участниками применения CRISPR-терапии для лечения наследственного заболевания, а именно для лечения серповидноклеточной анемии.
Серповидноклеточная анемия является заболеванием, при котором в эритроцитах образуется мутантный гемоглобин. По сравнению с обычным гемоглобином он намного хуже переносит кислород. Также наполненные им эритроциты деформированы. Заболевание ослабляет иммунитет человека, проявляется в частых болях, гипоксии и повышенной утомляемости. Продолжительность жизни у больных снижена. Несмотря на то, что в теории заболевание можно вылечить, на практике проверить это пока никто не решился.
Исследователи решили использовать CRISPR-терапию для лечения жительницы США. Пока процесс редактирования генов продолжается, его планируют завершить к 2022 году.
